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 Ultimo aggiornamento: 23.12.2013

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ARGOMENTI DI MEDICINA CLINICA

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farmaci orfani

Definizione

I farmaci detti "orfani" sono destinati alla cura delle malattie talmente rare che i promotori sono poco disposti a diffonderli nelle condizioni abituali di commercializzazione.

Il processo dalla scoperta di una nuova molecola alla sua commercializzazione � lungo (in media 10 anni), costoso (diverse decine di milioni di euro) e molto aleatorio (tra dieci molecole testate, una sola pu� avere effetto terapeutico). Diffondere un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara non permette di recuperare il capitale investito per la sua ricerca.

Il farmaco orfano pu� essere definito come:

Una sostanza pu� essere utilizzata per il trattamento di una malattia frequente e non sviluppata per un'altra indicazione pi� rara, in questo caso si tratta di indicazioni orfane

Concretamente possono presentarsi tre casi :

- i prodotti destinati al trattamento delle malattie rare:

Sono concepiti per trattare i pazienti affetti da malattie molto gravi, per le quali non esiste ancora una cura soddisfacente. Queste malattie colpiscono una piccola porzione della popolazione (meno di una persona su 2000 in Europa), molto spesso dalla nascita o dall'infanzia. Attualmente nel mondo il numero di malattie rare per le quali non esiste una cura � stimato tra quattro mila e cinque mila circa; e da 25 a 30 milioni sarebbero le persone interessate da tali malattie in Europa.

- i prodotti ritirati dal mercato per ragioni economiche e terapeutiche :

Par esempio, la talidomide � stata molto usata come ipnotico alcuni anni fa, poi ritirata dal mercato per la scoperta di un potente effetto teratogeno (capace di provocare malformazioni fetali). In ogni caso questo farmaco ha dimostrato propriet� antalgiche molto interessanti nelle malattie come la lebbra e il lupus eritematoso, malattie per le quali non esiste nessuna cura soddisfacente; inoltre la talidomide beneficia di una Autorizzazione d'uso compassionevole strettamente riservato a queste indicazioni e inquadrato in un controllo rigido della gravidanza.

- i prodotti non diffusi (sviluppati):

- sia perch� derivano da un processo di ricerca non brevettabile;

- sia perch� riguardano dei mercati importanti ma non solvibili

I pazienti affetti da malattie rare non possono rimanere esclusi dai progressi della scienza e della terapia. Essi hanno gli stessi diritti sanitari di tutti gli altri malati. Al fine di stimolare la ricerca e lo sviluppo nel settore dei farmaci orfani, le autorit� pubbliche hanno implementato degli incentivi per le industrie, per la sanit� e per le biotecnologie. Questo � cominciato dal 1983 negli Stati Uniti con l'adozione dell'Orphan Drug Act, poi in Giappone, in Australia nel 1993 e 1997; l'Europa ha seguito nel 1999 istituendo una politica per i farmaci orfani unificata a quella dei 15 Stati membri.

Attuazione di una politica sui farmaci orfani

� stato intrapreso uno sforzo sia a livello nazionale che europeo dalle industrie e dalle autorit� della salute (EMEA: European Agency for the Evaluation of Medicinal Products), alfine di offrire gli incentivi necessari per stimolare :

- da una parte lo sviluppo dei farmaci orfani

- d'altra l'ottenimento di una Autorizzazione alla commercializzazione (AMM) attraverso una procedura centralizzata.

L'obiettivo � quello di disporre rapidamente, per le patologie rare, dei farmaci con un livello di qualit� equivalente a quello richiesto per qualsiasi altro farmaco.

In che modo sono state adottate queste misure nei diversi Paesi del mondo e qual � stato il loro impatto?

Negli Stati Uniti

Le autorit� responsabili della Salute pubblica hanno preso coscienza della necessit� di una legislazione sui farmaci orfani dal 1983, con la firma dell' "Orphan Drug Act".

Tale legge definisce il "farmaco orfano" in rapporto alla prevalenza (frequenza) della malattia per la quale � stato indicato come cura nella popolazione americana. Il concetto di farmaco orfano negli Stati Uniti non si limita ai soli prodotti farmaceutici o biologici, ma riguarda anche i dispositivi medici e i prodotti dietetici o di dieta. E' stato creato un "ufficio dei farmaci orfani" all'interno della FDA (Food and Drug administration) : l'OOPD (Office of Orphan Products Development). Ha il compito di assistere ed incoraggiare la messa a disposizione dei prodotti sicuri ed efficaci per la cura delle malattie rare. Accordando ad un farmaco lo statuto di "orfano ", si permette al promotore (sponsor) di beneficiare degli incentivi per la diffusione di questi prodotti fino all'AMM, vero marchio di qualit�. Queste misure si applicano a tutti gli stadi dello sviluppo del farmaco:

- la ricerca: dei crediti d'imposta sulla ricerca clinica;

- l'elaborazione di un incartamento di registro necessario per ottenere l'AMM : un'assistenza tecnica durante la realizzazione dell'incartamento cos� come una semplificazione delle procedure amministrative (riduzione dei periodi d'attesa e dell'ammontare delle tasse di registrazione);

- la commercializzazione: una esclusiva di 7 anni a partire dalla data di ottenimento dell'AMM.

In Giappone

Il Giappone ha seguito 10 anni pi� tardi:

In Europa

L'Europa ha tardato nell'adozione di una politica unica sui farmaci orfani. Perch�? Principalmente a causa del frazionamento del suo territorio e della dispersione delle competenze in materia sanitaria.

Dopo il 1� gennaio 1995, con il nuovo sistema di autorizzazione alla commercializzazione comunitaria valido per tutto il territorio, e la libert� di circolazione che ne consegue, l'Europa si pu� oggi considerare un territorio con una popolazione di 370 milioni d'abitanti, superiore a quella degli Stati Uniti dove viene applicata una regolamentazione unificata.

Il 16 dicembre 1999, il Parlamento Europeo e il Consiglio hanno adottato il regolamento (CE) N� 141/2000 riguardante i farmaci orfani.

Largamente ispirato dal regolamento degli Stati Uniti, i suoi obiettivi sono:

- incitare le industrie farmaceutiche e biotecnologiche a sviluppare e a commercializzare i farmaci orfani ;

- creare un comitato dei farmaci orfani (COMP) istituito all'interno dell'Agenzia Europea per i Farmaci (EMEA), incaricata di esaminare le richieste di designazione e di consigliare e assistere la Commissione nelle discussioni relative ai farmaci orfani.

Oltre a ci� la Commissione ha adottato il regolamento (CE) N� 847/2000 del 27 aprile 2000 che stabilisce le disposizioni di applicazione dei criteri di designazione di un farmaco come farmaco orfano, definendo i concetti di " farmaci similari " e di " superiorit� clinica".

 

Quali gli obiettivi attualmente ricercati dalle autorit� europee?

- incitare l'industria farmaceutica e biotecnologica a lanciarsi nella ricerca e nella diffusione dei farmaci orfani
- incentivare le piccole e medie imprese competenti a partecipare a questa diffusione in settori specializzati
- parallelamente, favorire lo sviluppo delle conoscenze di queste malattie, il loro ambiente, migliorare
la comunicazione e gli scambi tra i diversi centri di ricerca , le istituzioni, i pazienti, ecc�
 

Confronto tra le diverse politiche sui farmaci orfani nel mondo

Fonti : European Parliament 1999- STOA PUBLICATIONS- Orphan Drugs- PE 167 780/Fin.St.
Presentazione del Pr Josep Torrent-Farnell (presidente del COMP) all''"Annual EuroMeeting 2001", Barcellona, 6-9 marzo 2001.

Abbreviazioni:
FDA : Food and Drug Administration
OOPD : Office of Orphan Products and Development
MHLW : Ministry of Health, Labour and Welfare
TGA : Therapeutic Good Administration
EMEA : European Agency for the Evaluation of Medicinal Products
COMP : Comitee for Orphan Medicinal Products
NIH : National Health Institute

Confronto tra le misure nazionali sui farmaci orfani adottati dagli Stati Membri dell'Unione Europea

Iniziative degli Stati membri riguardo i farmaci orfani

- A : Tasse di registrazione
- B : Struttura nazionale
- C : Prezzo specifico
- D : Supporto dell'agenzia locale
- E : Ricerca mirata
- F : Credito di imposta
 

Fonti : EMEA, Londra

Legenda
" + ": esiste

Finlanda, Grecia, Irlanda e Portogallo non hanno adottato, ad oggi, misure particolari

Spagna e Regno Unito non hanno fornito informazioni

 Accesso ai farmaci orfani

L'accesso precoce dei malati ad un farmaco, pu� essere definito come la messa a disposizione di un farmaco prima che l'autorizzazione alla sua commercializzazione (AMM) non sia stata ottenuta dal laboratorio farmaceutico che lo diffonde.

In tal modo alcuni farmaci, destinati a curare delle malattie gravi o rare, sono messi a disposizione dei malati prima dell'AMM (molto spesso in corso di sperimentazioni cliniche pi� sovente di fase III) quando la loro sicurezza e efficacia sono fortemente presupposte. � il caso dei farmaci orfani. Due casi possono presentarsi quando:

- una richiesta ad AMM da parte del laboratorio farmaceutico che sviluppa il farmaco nel Paese interessato � sia stata o sta per essere sottoposta all'autorizzazione; il laboratorio sottomette a quel punto all'autorit� amministrativa una richiesta di autorizzazione temporanea per un gruppo di pazienti (ATU di coorte in Francia e in Italia, o Uso compassionevole negli altri paesi europei), valevole per una durata limitata nel Paese considerato.

- il medico curante richiede alle autorit� amministrative un'autorizzazione temporanea all'uso (ATU nominativo in Francia) valido per un malato identificato nominalmente e per una durata limitata nel Paese considerato.

Proprio grazie a queste procedure d'autorizzazione all'uso compassionevole, un farmaco che ha gi� ottenuto un AMM in un Paese europeo pu� essere rapidamente disponibile in un altro Paese.

A causa di differenze di legislazioni, la facilit� e la rapidit� d'accesso al farmaco orfano non � la stessa nei 15 Paesi d'Europa, come indicato nella tabella qui sotto :

Abbreviazioni :
CU : Uso Compassionevole
NP : Base Nominativa dei Pazienti
ATU : Autorizzazione Temporanea dell'Uso prima dell'AMM
 

Fonti: EMEA, Londra.